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L'essai pédiatrique AcSé-ESMART
Sylvie LE GAC, Courbevoie
L’énasidénib, thérapie anticancéreuse ultra-ciblée sur IDH2, donne des bénéfices cliniques remarquables dans une maladie métabolique génétique rare.
Pour la première fois, deux enfants atteints d’une maladie métabolique rare avec trouble neurologique (acidurie D-2-hydroxyglutarique – D-2-HGA – avec mutation germinale IDH2) ont pu bénéficier d’un traitement efficace. Ils ont été inclus au sein de l’essai pédiatrique AcSé-ESMART, promu par Gustave...
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