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EHA 2023 | Bêta-thalassémie et drépanocytose sévère - La technologie « des ciseaux moléculaires » CRISPR marque des points dans deux études pivots de phase 3
Sylvie LE GAC, Courbevoie
Les essais pivots CLIMB THAL-111 et CLIMB SCD-121 évaluant l'exagamglogène autotemcel ont atteint les critères d'évaluation primaires et secondaires clés dans la bêta-thalassémie et la drépanocytose sévère. Explications.
Franco Locatelli (Rome, Italie) a dévoilé les résultats intermédiaires de l'étude pivotale CLIMB THAL-111 internationale, multicentrique, en ouvert, évaluant l'exagamglogène autotemcel (exa-cel), une thérapie cellulaire basée sur la technologie CRISPR , chez des patients atteints de β-thalassémie...
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