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EHA 2024 | Thalassémie alpha ou bêta non dépendante des transfusions : l’espoir d’un nouveau traitement avec le mitapivat
Suzette VINALET, Paris
Alors qu’un besoin médical est réel dans la thalassémie non dépendante des transfusions (TNDT), l’essai de phase III ENERGIZE s’est lancé pour objectif d’évaluer le mitapivat dans les formes alpha et bêta de la maladie. Quelles sont les perspectives avec cet activateur de la pyruvate kinase ?
Aucun traitement oral modificateur de la maladie n'est homologué dans la prise en charge de la β-thalassémie, car aucun n’a démontré d’amélioration de la qualité de vie. De même, il n’existe pas d’agent approuvé dans l'α-thalassémie. Activateur allostérique de la pyruvate kinase (PK), le mitapivat...
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